Quarta-feira, 30 de janeiro de 2013.- O primeiro estudo em terapia genética para tratar a anemia de Fanconi tem selo espanhol. De Madri, 11 grupos de diferentes países europeus serão coordenados para poder tratar crianças com esse problema genético, o que as torna mais propensas a sofrer inúmeros e variados problemas desde o nascimento. O objetivo dessa terapia é erradicar o gene que confere maior risco de leucemia.
Ele se dedica há anos à pesquisa em terapia genética para encontrar uma cura para a anemia de Fanconi, uma síndrome causada por uma mutação em um gene. Esse tempo lhe deu a oportunidade de conhecer as cem famílias que na Espanha têm um membro afetado por essa patologia, dentro do chamado grupo de doenças raras que, devido à sua estranheza, não devem ser uma razão para manter esse problema na caixa do esquecimento. . Para Juan Bueren, diretor do programa de Terapia Gênica Celular Hematopoiética do CIEMAT, o número limitado de pacientes não é desculpa. Um exemplo desse compromisso é o ensaio clínico que agora será coordenado dentro do consórcio criado para esse fim, chamado EUROFANCOLEN.
"Este projeto é uma continuação do que o Ministério da Saúde aprovou no pedido de auxílio a ensaios clínicos de 2012, que recebeu financiamento extra no âmbito do VII Programa-Quadro da União Européia. No total, somos 11 grupos que se reúnem em Madri, para especificar certos detalhes do ensaio e parecia importante o suficiente para apresentá-lo publicamente ", diz Bueren.
Segundo esse pesquisador, que também faz parte do Centro de Pesquisa Biomédica na Rede de Doenças Raras (CIBERER), o estudo que está em andamento visa evitar um dos muitos problemas que esses pacientes apresentam. "A doença de Fanconi é uma doença complexa com sintomas diferentes, dos quais a insuficiência da medula óssea é uma das mais importantes, mas não é a única. Vamos tentar abordar o problema hematológico desses pacientes. No entanto, alguns eles têm anormalidades genéticas ou tumores sólidos que, com esse protocolo, não serão solucionados. Pretende curar os mais frequentes, ou seja, insuficiência espinhal ", explica Bueren.
Para isso, o ensaio será dividido em duas fases. Primeiro, será avaliado como dois medicamentos conseguem aumentar o número de células-tronco da medula óssea. "Nesses pacientes, sua medula não produz células suficientes, portanto, recorremos a esses medicamentos que serão aplicados por via intravenosa e subcutânea durante cerca de oito dias, embora esse tempo possa variar dependendo se o número ideal é alcançado antes de células-tronco ", esclarece Cristina Día de Heredia, do Hospital Vall d'Hebrón, um dos centros espanhóis que participarão deste julgamento.
Os medicamentos serão testados em 20 pacientes. "Pretendemos coletar um número significativo de células, cerca de quatro milhões por quilograma, que são aquelas usadas em um transplante de medula óssea", diz o pesquisador do CIEMAT. Precisamente, um dos esclarecimentos que esse cientista deseja fazer é que esse estudo não foi desenvolvido para aquelas pessoas que têm a opção de transplante de medula óssea, já que hoje é o tratamento de escolha nesses casos. "Eu deveria optar apenas pela terapia genética, aqueles que não encontrarem um doador compatível".
Uma vez atingido o número de células-tronco necessárias, elas são removidas do paciente e manipuladas em laboratório. Lá, eles são inseridos, através de um lentivírus, uma cópia do gene que sofre mutação nesses pacientes. "Especificamente, o gene FANCAN é inserido, que é o que 80% dos pacientes espanhóis estão errados. Uma vez corrigidas, as células são infundidas novamente, mas desta vez apenas para 10 pacientes. O número é menor porque são apenas injetaremos aqueles que já têm sintomas da doença. Não queremos fazer um tratamento preventivo, mas curativo. Porque estamos na fase de demonstração de segurança e com a qual também algumas indicações de eficácia dessa terapia serão alcançadas " Bueren esclarece.
Quando essas células, com seu gene corrigido, atingem a medula óssea, os pesquisadores esperam que elas comecem a predominar sobre as demais e que, pouco a pouco, repovoam e substituem as células doentes da medula óssea e que elas podem produzir células sanguíneas normais
A primeira parte do teste começará nos próximos meses e qual será a infusão de células levará um pouco mais de tempo. "A Agência Espanhola de Medicamentos precisa aprová-lo, mas esperamos que, no verão, esteja pronto", disse o coordenador deste estudo, que disse que, se sua segurança e eficácia forem confirmadas, será encaminhado para um novo estudo, em uma fase Avançado II ou fase III, no qual mais pacientes participarão e dos quais precisaremos da ajuda financeira de uma empresa farmacêutica.
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Ele se dedica há anos à pesquisa em terapia genética para encontrar uma cura para a anemia de Fanconi, uma síndrome causada por uma mutação em um gene. Esse tempo lhe deu a oportunidade de conhecer as cem famílias que na Espanha têm um membro afetado por essa patologia, dentro do chamado grupo de doenças raras que, devido à sua estranheza, não devem ser uma razão para manter esse problema na caixa do esquecimento. . Para Juan Bueren, diretor do programa de Terapia Gênica Celular Hematopoiética do CIEMAT, o número limitado de pacientes não é desculpa. Um exemplo desse compromisso é o ensaio clínico que agora será coordenado dentro do consórcio criado para esse fim, chamado EUROFANCOLEN.
"Este projeto é uma continuação do que o Ministério da Saúde aprovou no pedido de auxílio a ensaios clínicos de 2012, que recebeu financiamento extra no âmbito do VII Programa-Quadro da União Européia. No total, somos 11 grupos que se reúnem em Madri, para especificar certos detalhes do ensaio e parecia importante o suficiente para apresentá-lo publicamente ", diz Bueren.
Segundo esse pesquisador, que também faz parte do Centro de Pesquisa Biomédica na Rede de Doenças Raras (CIBERER), o estudo que está em andamento visa evitar um dos muitos problemas que esses pacientes apresentam. "A doença de Fanconi é uma doença complexa com sintomas diferentes, dos quais a insuficiência da medula óssea é uma das mais importantes, mas não é a única. Vamos tentar abordar o problema hematológico desses pacientes. No entanto, alguns eles têm anormalidades genéticas ou tumores sólidos que, com esse protocolo, não serão solucionados. Pretende curar os mais frequentes, ou seja, insuficiência espinhal ", explica Bueren.
Drogas e genes
Para isso, o ensaio será dividido em duas fases. Primeiro, será avaliado como dois medicamentos conseguem aumentar o número de células-tronco da medula óssea. "Nesses pacientes, sua medula não produz células suficientes, portanto, recorremos a esses medicamentos que serão aplicados por via intravenosa e subcutânea durante cerca de oito dias, embora esse tempo possa variar dependendo se o número ideal é alcançado antes de células-tronco ", esclarece Cristina Día de Heredia, do Hospital Vall d'Hebrón, um dos centros espanhóis que participarão deste julgamento.
Os medicamentos serão testados em 20 pacientes. "Pretendemos coletar um número significativo de células, cerca de quatro milhões por quilograma, que são aquelas usadas em um transplante de medula óssea", diz o pesquisador do CIEMAT. Precisamente, um dos esclarecimentos que esse cientista deseja fazer é que esse estudo não foi desenvolvido para aquelas pessoas que têm a opção de transplante de medula óssea, já que hoje é o tratamento de escolha nesses casos. "Eu deveria optar apenas pela terapia genética, aqueles que não encontrarem um doador compatível".
Uma vez atingido o número de células-tronco necessárias, elas são removidas do paciente e manipuladas em laboratório. Lá, eles são inseridos, através de um lentivírus, uma cópia do gene que sofre mutação nesses pacientes. "Especificamente, o gene FANCAN é inserido, que é o que 80% dos pacientes espanhóis estão errados. Uma vez corrigidas, as células são infundidas novamente, mas desta vez apenas para 10 pacientes. O número é menor porque são apenas injetaremos aqueles que já têm sintomas da doença. Não queremos fazer um tratamento preventivo, mas curativo. Porque estamos na fase de demonstração de segurança e com a qual também algumas indicações de eficácia dessa terapia serão alcançadas " Bueren esclarece.
Quando essas células, com seu gene corrigido, atingem a medula óssea, os pesquisadores esperam que elas comecem a predominar sobre as demais e que, pouco a pouco, repovoam e substituem as células doentes da medula óssea e que elas podem produzir células sanguíneas normais
A primeira parte do teste começará nos próximos meses e qual será a infusão de células levará um pouco mais de tempo. "A Agência Espanhola de Medicamentos precisa aprová-lo, mas esperamos que, no verão, esteja pronto", disse o coordenador deste estudo, que disse que, se sua segurança e eficácia forem confirmadas, será encaminhado para um novo estudo, em uma fase Avançado II ou fase III, no qual mais pacientes participarão e dos quais precisaremos da ajuda financeira de uma empresa farmacêutica.
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