Quarta-feira, 24 de julho de 2013. - Foi possível desenvolver um método mais fácil e eficaz para inserir genes nas células oculares, o que poderia expandir significativamente a terapia genética para ajudar a recuperar a visão de pacientes com certas doenças que causam cegueira, incluindo defeitos herdados. como retinite pigmentosa e doenças da velhice como degeneração macular.
Ao contrário dos tratamentos atuais, o novo procedimento é rápido e cirurgicamente não invasivo. Consiste no transporte de genes normais através de toda a retina para supri-los às células de difícil acesso.
Nos últimos seis anos, vários grupos de cientistas trataram com sucesso pacientes afetados por uma doença ocular hereditária rara pela tática de injetar um vírus contendo um gene normal diretamente na retina de um olho com um gene defeituoso. . No entanto, apesar de esse processo muito invasivo poder nos convidar a pensar que é muito rápido, o vírus com o gene normal não foi capaz de atingir todas as células da retina que precisavam ser reparadas.
Pregar uma agulha na retina e injetar um vírus de design atrás dela é um procedimento cirúrgico um tanto perigoso. No entanto, os médicos não tiveram outra alternativa, uma vez que nenhum vírus usado no transporte e entrega de genes pode atravessar todo o olho até atingir os fotorreceptores, as células sensíveis à luz que os genes terapêuticos precisam.
Após 14 anos de pesquisa, a equipe de David Schaffer, professor de engenharia química e biomolecular da Universidade da Califórnia em Berkeley e diretor do Berkeley Stem Cell Center anexado a essa universidade, obteve um vírus que é injetado por manipulação genética apenas dentro do humor vítreo do olho e carrega genes para essa população de células de difícil acesso de maneira segura e cirurgicamente não invasiva.
O novo vírus funciona muito melhor do que as terapias atuais em modelos de duas doenças oculares degenerativas humanas em roedores e pode penetrar nas células fotorreceptoras dos olhos dos macacos, que são bastante semelhantes às dos seres humanos.
Schaffer e sua equipe estão agora colaborando com os médicos para identificar os pacientes que mais se beneficiariam com o uso dessa técnica de entrada de genes e, após o desenvolvimento pré-clínico adequado, esperam ir a ensaios clínicos. A operação de liberação de vírus com genes não requer mais de 15 minutos; portanto, é possível que, quando essa técnica for devidamente validada, os pacientes submetidos a esse procedimento possam voltar para casa no mesmo dia.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak e Meike Visel, da Universidade da Califórnia em Berkeley, além de Lu Yin e William H. Merigan, da Universidade de Rochester, em Nova York, também participaram do trabalho de pesquisa e desenvolvimento. York, ambas entidades nos Estados Unidos, e Deniz Dalkara, atualmente no Vision Institute em Paris, França.
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Ao contrário dos tratamentos atuais, o novo procedimento é rápido e cirurgicamente não invasivo. Consiste no transporte de genes normais através de toda a retina para supri-los às células de difícil acesso.
Nos últimos seis anos, vários grupos de cientistas trataram com sucesso pacientes afetados por uma doença ocular hereditária rara pela tática de injetar um vírus contendo um gene normal diretamente na retina de um olho com um gene defeituoso. . No entanto, apesar de esse processo muito invasivo poder nos convidar a pensar que é muito rápido, o vírus com o gene normal não foi capaz de atingir todas as células da retina que precisavam ser reparadas.
Pregar uma agulha na retina e injetar um vírus de design atrás dela é um procedimento cirúrgico um tanto perigoso. No entanto, os médicos não tiveram outra alternativa, uma vez que nenhum vírus usado no transporte e entrega de genes pode atravessar todo o olho até atingir os fotorreceptores, as células sensíveis à luz que os genes terapêuticos precisam.
Após 14 anos de pesquisa, a equipe de David Schaffer, professor de engenharia química e biomolecular da Universidade da Califórnia em Berkeley e diretor do Berkeley Stem Cell Center anexado a essa universidade, obteve um vírus que é injetado por manipulação genética apenas dentro do humor vítreo do olho e carrega genes para essa população de células de difícil acesso de maneira segura e cirurgicamente não invasiva.
O novo vírus funciona muito melhor do que as terapias atuais em modelos de duas doenças oculares degenerativas humanas em roedores e pode penetrar nas células fotorreceptoras dos olhos dos macacos, que são bastante semelhantes às dos seres humanos.
Schaffer e sua equipe estão agora colaborando com os médicos para identificar os pacientes que mais se beneficiariam com o uso dessa técnica de entrada de genes e, após o desenvolvimento pré-clínico adequado, esperam ir a ensaios clínicos. A operação de liberação de vírus com genes não requer mais de 15 minutos; portanto, é possível que, quando essa técnica for devidamente validada, os pacientes submetidos a esse procedimento possam voltar para casa no mesmo dia.
John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak e Meike Visel, da Universidade da Califórnia em Berkeley, além de Lu Yin e William H. Merigan, da Universidade de Rochester, em Nova York, também participaram do trabalho de pesquisa e desenvolvimento. York, ambas entidades nos Estados Unidos, e Deniz Dalkara, atualmente no Vision Institute em Paris, França.
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