Durante a celebração polonesa do Dia Mundial das Doenças Raras, que aconteceu em 29 de fevereiro deste ano. em Varsóvia, pacientes, líderes de organizações de pacientes, especialistas e representantes do Ministério da Saúde resumiram 2019, o que trouxe muitas decisões de reembolso positivas. No entanto, o principal Plano Nacional de Doenças Raras para pacientes ainda não foi finalmente aprovado. De acordo com a declaração do Ministério da Saúde, o documento deve ser finalmente aprovado pelo governo no dia 30 de junho deste ano.
Os pacientes apreciam o número de decisões positivas de reembolso tomadas pelo Ministério da Saúde em 2019
Neste ano, foram realizados trabalhos intensivos no Plano Nacional de Doenças Raras. Apesar da aprovação do Ministério da Saúde, a versão final não foi acertada pela Chancelaria do Primeiro-Ministro. Para isso, alguns esclarecimentos e detalhes ainda são necessários.
- O ano passado mostrou-nos claramente que o Ministério da Saúde está na direção certa no que diz respeito ao reembolso de medicamentos para doenças raras. O reembolso foi concedido para doença de Fabry, acromegalia, doença de Crohn ou doença de Gaucher; o tratamento continuou para pacientes com Mucopolissacaridose tipo VI, e pacientes com EB (separação epidérmica alveolar) obtiveram acesso reembolsado aos curativos especializados necessários para eles - enfatizou Stanisław Maćkowiak, Presidente da Federação de Pacientes Poloneses.
- A decisão positiva do ano passado para o reembolso da terapia de reposição enzimática na doença de Fabry nos mostrou que o Ministério da Saúde não é indiferente ao sofrimento dos pacientes com doenças raras. Ela abriu o portão que estava fechado há muitos anos para pacientes com doença de Fabry. Hoje, os pacientes com esta doença podem finalmente viver sem medo de amanhã, sem sofrimento e sem dor - Anna Moskal, Presidente da Associação de Famílias com Doença de Fabry.
- O reembolso da terapia de eleglustato oral para pacientes com doença de Gaucher tipo I, que entra em vigor em 1º de março, é uma inovação importante no tratamento desta doença e uma melhora significativa na qualidade de vida das pessoas que sofrem de uma das mutações da doença. A possibilidade de tomar o medicamento em casa, no trabalho ou em trânsito, sem a necessidade de infusões intravenosas regulares e de visitas hospitalares caras e demoradas, é uma chance para muitos pacientes viverem uma vida normal e trabalharem ativamente. Além disso, a nova solução terapêutica também é um avanço para aqueles que, por várias razões, não podem se beneficiar de outras formas de tratamento, disse Błażej Jelonek, Associação de Famílias com Doença de Gaucher.
O Ministério da Saúde declara a data final para a adoção do Plano Nacional de Doenças Raras
O Plano Nacional de Doenças Raras ainda não foi adotado. O ministério declara como prazo: 30 de junho deste ano. e cria uma equipe dedicada em 2 de março. A comunidade de pacientes conta com uma data antecipada para a entrada em vigor do tão esperado documento.
Em 2019, o trabalho relacionado ao Plano Nacional de Doenças Raras parecia estar concluído. O documento, desenvolvido em conjunto nos últimos anos pela comunidade de pacientes, não foi definitivamente adotado pelo governo, como se esperava no ano passado. De acordo com a declaração do Ministério da Saúde, incluindo os ministros Jacek Gadomski e Maciej Miłkowski, a sua adoção deve ocorrer até 30 de junho deste ano.
- Esperamos adotar o Plano Nacional de Doenças Raras. Esperamos sinceramente que isso aconteça antes da Páscoa. O documento elaborado atende às nossas expectativas e, mais importante, atende aos médicos como estratégia. A rápida implementação do Plano Nacional de Doenças Raras permitirá, num futuro próximo, dar referência aos centros que lidam com o tratamento de doenças raras. Está relacionado com a determinação dos critérios a cumprir pelos centros para obter o estatuto de centro de referência e com a fixação do nível da taxa de capitalização dos mesmos. Também é necessário acelerar o trabalho de criação de um registro de doenças raras - disse Mirosław Zieliński, presidente do Fórum Nacional para a Terapia de Doenças Raras.
- Em termos de reembolso, esperamos outras decisões positivas, aumentando o acesso a terapias modernas dedicadas a doenças raras, como HAP (Hipertensão Arterial Pulmonar), Amiloidose TTR, Doença de Duchenne, Doença de Niemann Pick, Fibrose Cística e Doença de Fabry (terceiro medicamento, oral) e fornecer acesso a cateteres hidrofílicos para pacientes com espinha bífida congênita. Como uma comunidade de pacientes, esperamos uma emenda à Lei de Reembolso, que introduziria novas regras para a avaliação de medicamentos dedicados a doenças raras com base na MCDA (análise de decisão multicritério), também no âmbito que permite solicitar o reembolso de novas terapias genéticas como CAR-T. Para que todas essas mudanças e expectativas se tornaram realidade, é necessário incluir as doenças raras na lista de prioridades do Ministro da Saúde - resumiu Mirosław Zieliński.
Estabelecendo a Equipe para Doenças Raras
O representante do Ministério da Saúde, Ministro Maciej Miłkowski, que esteve presente na conferência, declarou a implementação do Plano de Doenças Raras até 30 de junho de 2020, o mais tardar. Em novembro do ano passado, o documento foi submetido à Comissão Permanente do Conselho de Ministros. Agora é preciso traçar um plano operacional. De acordo com declaração do Ministério, em 2 de março de 2020 foi constituída a Equipe de Doenças Raras. O objetivo da equipe é desenvolver soluções importantes na área de pacientes com doenças raras, visando:
- melhorar o diagnóstico e tratamento de doenças raras na República da Polónia, de acordo com as normas adoptadas na União Europeia;
- garantia de acesso a serviços de saúde inovadores e de alta qualidade;
- desenvolvimento e divulgação de conhecimentos sobre doenças raras.
O presidente da equipe foi o prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, representante do Instituto "Children's Memorial Health Center", Coordenadora Nacional do projeto ORPHANET.
A nomeação da Equipe com a promessa de incluir as doenças raras na lista de prioridades de saúde da República da Polônia e o diálogo consistente do Ministério da Saúde com os pacientes sobre a questão de estender as listas de reembolso com terapias e dispositivos médicos com boa relação custo-benefício, nos permite esperar que 2020 venha a ser um ano para os pacientes poloneses. um avanço e irá inserir permanentemente as questões das doenças raras na ordem jurídica polaca.
