A partir de 1º de setembro, a terapia de reposição enzimática aparecerá na lista de medicamentos reembolsados. O programa de medicamentos recém-criado dedicado a pacientes com a doença de Fabry incluirá dois medicamentos que receberam uma recomendação positiva da Agência de Avaliação e Tarifação de Tecnologia em Saúde no final do ano passado: Fabrazyme e Replagal.
- É um dia de alegria para nós, mas também para os pacientes, porque outras doenças - as chamadas Doenças raras estão incluídas nesses cuidados totais do estado, cuidados de reembolso total, cuidados totais do sistema de saúde polonês. Existem dois medicamentos e ambos estarão disponíveis para todos os pacientes poloneses. Pacientes com a doença de Fabry esperaram anos para obter o reembolso de medicamentos que estão salvando sua saúde e suas vidas. Como Ministério da Saúde, é nosso dever ajudar essas pessoas, independentemente do tamanho do grupo - disse o Ministro da Saúde Łukasz Szumowski durante a conferência de imprensa de hoje.
- Este é um momento revolucionário, encerrando uma provação de doze anos de pacientes com a doença de Fabry. O atual governo é o primeiro governo da República da Polônia a fazer o que os governantes anteriores não fizeram. A decisão positiva do Ministro Szumowski para o reembolso da terapia de reposição enzimática garante a muitas famílias com doença de Fabry o acesso à saúde e terapia que salva vidas, que tem sido usada com sucesso por muitos anos em toda a União Europeia. Por fim, os pacientes com a doença de Fabry poderão viver normalmente e com dignidade na Polônia, sem medo de amanhã, sem sofrimento e sem dor - enfatiza Anna Moskal, presidente da Associação de Famílias com Doença de Fabry.
- É graças à grande determinação e persistência de muitas pessoas, incluindo o Ministro Maciej Miłkowski, com quem tivemos a oportunidade de nos encontrar duas vezes, bem como um amplo grupo de especialistas das indiscutíveis autoridades médicas do Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska, Consultora Nacional na área de Pediatria Metabólica, Presidente do Conselho de Administração da Sociedade Polonesa de Defeitos Congênitos do Metabolismo, Prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - Presidente da Sociedade Neurológica Polonesa, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Presidente da Sociedade Polonesa de Cardiologia, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - Ex-Presidente da Sociedade Polonesa de Nefrologia, Prof. dr hab. n. med Andrzej Oko - Presidente da Sociedade Polonesa de Nefrologia, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, finalmente o prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, que se comprometeu pessoalmente a tornar esta decisão positiva hoje. Sem o seu enorme compromisso e conhecimento, não estaríamos onde estamos. Hoje podemos dizer com segurança que a doença de Fabry não é mais uma sentença de morte, mas uma doença crônica, que, como em todos os países civilizados, podemos tratar com eficácia também na Polônia, acrescenta Moskal.
- Há anos, como Fórum Nacional para o Tratamento da Terapia de Doenças Raras, em conjunto com a Associação de Famílias com Doença de Fabry, que é membro fundador do nosso Fórum, temos buscado terapia para pacientes com Doença de Fabry. Finalmente, vivemos para ver isso. É um grande sucesso! Doenças raras não foram detectadas pelo sistema polonês até agora. No momento, começam a ser notados, por exemplo, através da minuta do Plano Nacional de Doenças Raras ou decisões como a de hoje em relação ao reembolso do tratamento para pacientes com doença de Fabry. O caminho para as doenças raras foi aberto! - observou Mirosław Zieliński, Presidente do Fórum Nacional para a Terapia de Doenças Raras.
Sobre Fabry
A doença de Fabry é uma das poucas doenças raras que pode ser tratada com eficácia fornecendo ao paciente a enzima alfa-galactosidase (alfa-GAL) ausente, que o corpo não produz. Pessoas com a doença de Fabry herdam a estrutura anormal do gene responsável pela produção dessa enzima. A sua deficiência faz com que os lípidos se acumulem em muitos tecidos e vasos sanguíneos, danificando e. rins, coração ou cérebro.
Os pacientes não tratados desenvolvem complicações graves nos órgãos: insuficiência renal (que, consequentemente, exige o início da diálise e dos transplantes renais); complicações cardiovasculares graves, como enfarte do miocárdio, insuficiência valvular, hipertrofia ventricular esquerda; ou para vários golpes. A devastação causada no corpo do paciente pela falta da enzima não pode ser revertida, por isso é tão importante iniciar o tratamento nos estágios iniciais da doença.
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