Naglazyme

1 ml de solução contém 1 mg de galsulfase. A preparação contém sódio.

Açao

Um medicamento que afeta o trato digestivo e os produtos do metabolismo. A MPS VI é um distúrbio heterogêneo e multissistêmico caracterizado por uma deficiência de 4-sulfatase-N-acetilgalactosamina, uma hidrolase lisossomal que catalisa a hidrólise dos resíduos terminais de sulfato de dermatan sulfato de glicosaminoglicano. A redução ou a falta de atividade enzimática leva ao acúmulo de sulfato de dermatan em muitos tipos de células e tecidos. A justificativa para a terapia é restaurar a atividade enzimática suficiente para hidrolisar o substrato acumulado e prevenir seu posterior acúmulo. Cmax foi de 2357 (± 1560) ng / ml, o T0,5 médio na fase de eliminação foi de 22,8 (± 10,7) minutos na semana 24. A galsulfase sofre hidrólise do péptido. A excreção renal de galsulfase contribui pouco para a eliminação da droga do corpo.

Dosagem

É fundamental iniciar o tratamento o mais cedo possível, antes do aparecimento dos sintomas clínicos irreversíveis da doença. O tratamento deve ser realizado sob a supervisão de um médico com experiência no tratamento de pacientes com MPS VI ou outras doenças metabólicas hereditárias. Naglazyme deve ser administrado em um ambiente clínico apropriado, com acesso imediato a equipamento de suporte de vida para o tratamento de emergências com risco de vida. A dose recomendada de galsulfase é de 1 mg / kg de peso corporal. administrado uma vez por semana como infusão intravenosa durante 4 horas Grupos especiais de pacientes. Idosos: A segurança e eficácia da preparação não foram estabelecidas e não existem recomendações para um esquema posológico alternativo. Doenças renais e hepáticas: A segurança e eficácia da preparação não foram avaliadas e não existem recomendações para um esquema posológico alternativo para estes doentes. Crianças e adolescentes: não existem regras especiais que devam ser consideradas ao administrar a preparação neste grupo de pacientes. Modo de administração: A taxa de infusão inicial pode ser ajustada de modo que aproximadamente 2,5% da solução total seja administrada em 1 hora e o volume restante (aproximadamente 97,5%) seja administrado nas próximas 3 horas. Em pacientes suscetíveis à sobrecarga de volume de fluido e com peso inferior a 20 kg, considerar o uso de bolsas para infusão de 100 ml. Nesse caso, a taxa de infusão (ml / min) deve ser reduzida de forma que a duração total da infusão não seja inferior a 4 horas.

Indicações

Substituição enzimática de longo prazo em pacientes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose tipo VI (MPS VI; deficiência de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase; síndrome de Maroteaux-Lamy). A base do tratamento é o tratamento de pacientes jovens <5 anos de idade com doença grave, embora os pacientes <5 anos de idade não tenham participado de um estudo de fase 3 central. Dados limitados estão disponíveis em pacientes <1 ano de idade.

Contra-indicações

Hipersensibilidade aguda ou com risco de vida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes, se a hipersensibilidade não puder ser controlada.

Precauções

Deve-se ter cuidado no manejo e tratamento de pacientes com doença pulmonar restritiva, ou monitoramento cuidadoso do uso de anti-histamínicos e outros sedativos. O uso de pressão positiva nas vias aéreas durante o sono e a possibilidade de traqueostomia quando clinicamente apropriado devem ser considerados. A infusão do medicamento pode precisar ser adiada em pacientes com doença febril aguda ou com problemas respiratórios. Devido à possibilidade de reações associadas à infusão (IARs), que são entendidas como quaisquer reações adversas que ocorram durante a infusão ou antes do final do dia da infusão, recomenda-se que os pacientes sejam medicados com anti-histamínicos em combinação com antipiréticos. ou sem eles, cerca de 30-60 min. antes de iniciar a infusão da preparação para reduzir o risco de sintomas de RIA. Para sintomas leves a moderados de IARs, considere o tratamento com anti-histamínicos e paracetamol e / ou reduza a taxa de infusão para menos da metade da taxa de resposta. No caso de sintomas graves únicos de IARs, a infusão deve ser interrompida até que os sintomas desapareçam e o tratamento com anti-histamínicos e paracetamol deve ser considerado. A infusão pode ser reiniciada em 50% -25% da taxa de resposta. Para sintomas de IAR moderados recorrentes ou retratamento após sintomas de IAR graves únicos, considere a pré-medicação (com anti-histamínicos e paracetamol e / ou corticosteroides) e reduzir a taxa de infusão para 50% -25% da taxa em que a resposta anterior ocorreu. São possíveis reações alérgicas graves de hipersensibilidade; se ocorrerem, recomenda-se interromper imediatamente a preparação e implementar o tratamento adequado. As regras aplicáveis ​​para lidar com uma emergência devem ser cumpridas. Pacientes que tiveram uma reação alérgica durante a infusão do medicamento devem ser tentados novamente com cuidado especial; Pessoal médico especialmente treinado e equipamento de reanimação disponível (incluindo adrenalina) devem estar presentes durante a administração. Hipersensibilidade aguda ou potencialmente fatal que não pode ser controlada é uma contra-indicação para a redose. A preparação contém sódio - deve-se ter cautela em pacientes em dieta com um conteúdo limitado de sódio. A compressão da medula espinhal, também na região cervical, com subsequente mielopatia é uma complicação conhecida e séria que pode ser causada pela MPS VI - os pacientes devem ser monitorados quanto a sinais e sintomas de compressão da medula espinhal (dor nas costas, paralisia abaixo do ponto de pressão, incontinência urina e fezes) e, se necessário, receber cuidados adequados.

Atividade indesejável

Muito comuns: faringite, gastroenterite, arreflexia, dor de cabeça, conjuntivite, opacidade da córnea, dor de ouvido, deficiência auditiva, hipertensão, dispneia, congestão nasal, dor abdominal, hérnia umbilical, vômito, náusea, edema facial, erupção cutânea , urticária, coceira, dor, dor no peito, calafrios, mal-estar, febre, dor nas articulações. Frequentes: convulsões, hipotensão, apneia, tosse, insuficiência respiratória, asma, broncoespasmos, eritema. Desconhecido: reação anafilática, choque, parestesia, bradicardia, taquicardia, cianose, palidez, edema laríngeo, hipóxia, respiração rápida.

Gravidez e lactação

O medicamento não deve ser usado durante a gravidez, a menos que seja claramente necessário. A amamentação deve ser interrompida durante o tratamento com a preparação. Os estudos reprodutivos em ratos e coelhos que receberam o medicamento em doses até 3 mg / kg / dia não mostraram evidência de fertilidade prejudicada ou efeitos nocivos para o feto causados ​​pelo medicamento.

A preparação contém a substância: Galsulfase